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根据一项新的研究，对于事先经过治疗的复发性、难治性多发性骨髓瘤患者，靶向B细胞成熟抗原（B-cell maturation antigen, BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法---idecabtagene vicleucel（ide-cel）---能够延长这些患者的无进展生存期，并促进病情缓解。相关研究结果于2023年2月10日在线发表在NEJM期刊上，论文标题为“Ide-cel or Standard Regimens in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma”。
在这项新的研究中，西班牙纳瓦拉大学诊所的Paula Rodriguez-Otero博士及其同事们进行了一项国际3期临床试验，涉及复发性、难治性的多发性骨髓瘤成人患者，他们之前接受了2至4种治疗方案，对最后一种治疗方案有抵抗性。共有386名患者被随机分配到ide-cel和五种标准治疗方案中的一种（分别为254和132名患者）。
这些作者发现，在中位随访18.6个月时，ide-cel组和标准治疗方案组的中位无进展生存期分别为13.3和4.4个月（疾病进展或死亡的危险比为0.49）。
在ide-cel组和标准治疗方案组中，分别有71%和42%的患者出现缓解；完全缓解的患者分别为39%和5%。关于总生存期，数据尚不成熟。ide-cel组和标准治疗方案组中分别有93%和75%的患者发生了3级或4级的不良事件。88%接受ide-cel治疗的患者发生了细胞因子释放综合征，15%的患者发生了研究人员确认的神经毒性效应。
这些作者写道，“这些发现为ide-cel在复发性、难治性的多发性骨髓瘤患者中的应用提供了潜在的支持，这是一个生存预后较差的患者群体。”
这项新的研究由2seventy生物公司和百时美施贵宝公司旗下的Celgene公司提供部分资金；百时美施贵宝公司和2seventy生物公司制造了ide-cel。（生物谷 Bioon.com）
参考资料：
Paula Rodriguez-Otero et al. Ide-cel or Standard Regimens in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. New England Journal of Medicine, 2023, doi:10.1056/NEJMoa2213614.
